Made on
Tilda
Болезнь Паркинсона остаётся нейродегенеративным заболеванием, для которого на сегодняшний день не существует терапии, способной замедлить или остановить прогрессирование заболевания. Современные препараты (леводопа, агонисты дофамина и др.) воздействуют на симптомы, но не влияют на гибель дофаминергических нейронов.
На этом фоне решение японского регулятора о допуске к клиническому применению терапии, созданной на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS-клеток), стало важным шагом в развитии регенеративной медицины.
Экспертная комиссия Министерства здравоохранения Японии поддержала условное одобрение препарата, содержащего дофаминергические нейроны, полученные из iPS-клеток. Клетки имплантируются в мозг пациента с целью замещения утраченных нейронов, ответственных за выработку дофамина.
О разработке сообщило агентство Reuters.
Технология основана на открытии индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, за которое японский учёный Синъя Яманака получил Нобелевскую премию. iPS-клетки получают из соматических клеток взрослого человека (например, кожи), после чего их перепрограммируют в состояние, способное дифференцироваться в различные типы тканей, включая нейроны.
Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, при котором постепенно гибнут дофаминергические нейроны чёрной субстанции. На сегодняшний день не существует одобренной терапии, модифицирующей течение болезни (disease-modifying therapy).
Клеточная терапия принципиально отличается от симптоматического лечения: она направлена не на временную компенсацию дефицита дофамина, а на потенциальное восстановление нейрональной популяции.
В рамках клинических исследований трансплантация iPS-производных нейронов продемонстрировала приемлемый профиль безопасности и сигналы клинической эффективности, что позволило регулятору рассмотреть условное одобрение.
Препарат допускается к применению при обязательном дальнейшем сборе данных о безопасности и эффективности. Это стандартная практика для инновационных регенеративных технологий.
Речь пока не идёт о массовом применении, однако сам факт регуляторного допуска открывает новую фазу в лечении нейродегенеративных заболеваний.
Если долгосрочные результаты подтвердят устойчивость эффекта и безопасность, клеточные технологии могут стать первым направлением, приближающимся к модификации течения болезни Паркинсона.
Для пациентов это означает переход от исключительно симптоматической стратегии к попытке структурного восстановления повреждённых нейрональных сетей.
Источник: Reuters, Japan endorses iPS-derived treatment
Материал носит информационный характер и не заменяет консультацию специалиста.