Made on
Tilda
В США начался набор участников в клиническое исследование первой фазы, в котором изучается применение CAR-T-клеточной терапии при прогрессирующих формах рассеянного склероза (РС). Речь идёт о препарате azercabtagene zapreleucel (azer-cel) — генетически модифицированных T-клетках, предназначенных для уничтожения B-лимфоцитов, играющих ключевую роль в иммунном воспалении при РС.
Оригинальная информация о клиническом исследовании доступна на сайте ClinicalTrials.gov (NCT06680037) .
Исследование первой фазы проводится на нескольких клинических площадках в США и должно включить до 32 взрослых пациентов с первично-прогрессирующим или вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом. Основная цель работы — оценить безопасность терапии и подобрать оптимальную дозу препарата для последующих клинических исследований.
Дополнительно исследователи будут анализировать:
Наблюдение за участниками исследования может продолжаться до двух лет. Ожидается, что первые промежуточные результаты появятся уже в ближайшие годы.
CAR-T-терапия — это технология клеточной инженерии, при которой T-лимфоциты модифицируются таким образом, чтобы они могли распознавать и уничтожать клетки-мишени.
В случае препарата azer-cel T-клетки получают искусственный рецептор (chimeric antigen receptor, CAR), который распознаёт белок CD19 на поверхности B-лимфоцитов.
После введения в организм модифицированные T-клетки могут находить и уничтожать B-клетки, которые участвуют в аутоиммунном воспалении при рассеянном склерозе.
Большинство CAR-T-терапий изготавливаются индивидуально из собственных T-клеток пациента. Однако препарат azer-cel создаётся из T-клеток здоровых доноров.
Такая стратегия позволяет производить препарат заранее и использовать его как “off-the-shelf” терапию — то есть готовый клеточный продукт, который можно применять без длительного индивидуального производства.
Терапия также была специально модифицирована для снижения риска реакции «трансплантат против хозяина», которая может возникать при использовании донорских иммунных клеток.
B-лимфоциты играют центральную роль в иммунном воспалении при рассеянном склерозе. Именно поэтому многие современные препараты для лечения РС направлены на их подавление или уничтожение.
CAR-T-терапия может стать новым подходом к более глубокой и длительной иммунной «перезагрузке», поскольку модифицированные T-клетки способны активно находить и уничтожать клетки-мишени.
Пока речь идёт о ранней фазе клинических исследований, поэтому эффективность и безопасность этой терапии ещё предстоит оценить в более крупных исследованиях.
Подробнее о применении CAR-T в неврологии вы можете прочитать здесь